Gov: Anvisa informa sobre suspensão cautelar do medicamento Elevidys® e andamento da avaliação de segurança

Anvisa esclarece à sociedade que permanece vigente, até o momento, a suspensão temporária, no Brasil, da importação, distribuição, comercialização e uso do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), destinado ao tratamento de pacientes pediátricos deambuladores* com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

A medida cautelar foi formalizada por meio da Resolução-RE 2.813/2025, publicada em edição extra do Diário Oficial da União, após a notificação de três óbitos associados ao uso do Elevidys® ou de produtos desenvolvidos com a mesma plataforma viral. A suspensão se deu como medida de precaução, diante de incertezas relacionadas ao perfil de segurança hepática do medicamento.

No último dia 5 de setembro, a empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A. apresentou à Anvisa documentação complementar contendo relatórios das investigações conduzidas, informações técnicas atualizadas sobre o perfil de segurança do produto e propostas de estratégias adicionais de redução de riscos. Esses dados estão em fase de análise pelas áreas técnicas da Agência.

Para garantir robustez à avaliação do perfil benefício-risco do produto, a Anvisa decidiu instituir um painel de especialistas ad hoc, ou seja, para esta finalidade, que contribuirá com a análise dos novos achados de segurança e das medidas propostas pela empresa. O processo está sendo conduzido em caráter prioritário e acelerado, de forma a assegurar decisões rápidas, transparentes e fundamentadas em evidências científicas.

Assim, informamos:

📍 A interrupção voluntária e temporária no fornecimento de Elevidys® permanece vigente no Brasil, conforme estabelecido pela RE 2.813/2025;

📍 A eventual retomada do fornecimento e do uso do medicamento no país dependerá da conclusão da análise técnica em curso.

Essa decisão considerará os dados apresentados pela empresa e, sobretudo, a garantia de condições seguras para os pacientes brasileiros. A Anvisa reafirma seu compromisso com a proteção da saúde da população, empregando todos os esforços para concluir essa avaliação no menor prazo possível. A decisão final sobre a manutenção ou revisão da suspensão será comunicada publicamente, tão logo a análise seja concluída.

Sobre o registro

O registro do Elevidys® no Brasil foi aprovado pela Anvisa em 2 de dezembro de 2024 (Resolução-RE 4.486/2024), sendo adotado o registro em caráter excepcional e sob condições, com uso restrito a pacientes deambuladores, entre 4 e 7 anos de idade.

Com diagnóstico confirmado de DMD e ausência de deleção nos éxons 8 e/ou 9, além de critérios específicos de monitoramento e manejo de risco. *Deambuladores são os pacientes que mantêm a capacidade de andar ou caminhar de forma independente ou com ajuda de um dispositivo.

Fonte: Gov